如果我们可以假设北美市场占全球制药业的40-45%，欧洲占25-30%，亚洲占20-35%，在销售量保持不变的情况下，上述货币价值的波动将意味着全球制药行业销售额从2014年到2015年下降9-10% —— 而不是我们看到的3%。

不过，Catumaxomab是鼠源抗体已被临床淘汰。Pembrolizumab则取得优于Ipilimumab的疗效。

在CTLA4安全性问题受到关注时，PD-1抑制剂横空出世。如今，全人源抗体技术已经不是难题，最新的抗体药物已经实现全人源化，可完全规避鼠源成分带来的各种安全性风险。肿瘤领域【热点】抗体偶联物、双特异性抗体、检查点抑制剂肿瘤领域无疑是抗体类药物研究的热点，在抗体药物实现巨大突破的两项技术（抗体偶联物和双特异性抗体）都在肿瘤领域获得了许多突破。目前已有2个双特异性抗体药获批。Secukinumab是诺华最新获批的全人源抗IL-17单抗，该药与Ustekinumab对比治疗重度银屑病的临床研究结果显示Secukinumab疗效显著占优，业内看好其全球销售额将超过30亿美元。

降血脂领域【热点】抗PCSK9单抗在降血脂领域，有3个值得重点关注的单抗药物。1989年Winter研究所用PCR方法克隆出机体全部基因，这为人类在不依赖鼠抗体的情况下直接制备人抗体奠定了基础。依此概率计算，SMA在新生儿中的发病率是万分之一

苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物 2016-12-29 06:00 · 李亦奇 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。苏大教授华益民教授华益民教授笔者从苏州大学医学部官网得知：在药物研发过程中，苏州大学神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力，做出巨大的贡献。然而，SMA患者的病情差异较大，严重的活不过两岁，但是还有一些不太严重的患者，发病较晚，甚至可以存活到成年。2016年，历经12年，Nusinersen以商品名Spinraza获FDA批准上市。

据悉，这是首个获得FDA批准用于治疗SMA的药物。2016年作为基因治疗正式临床应用的元年，必将永远被人们所铭记。

Spinraza以SMN2为靶点纠正有缺陷的SMN2基因的RNA剪接以增加关键蛋白SMN的产量，从而达到治疗SMA的目的。依此概率计算，SMA在新生儿中的发病率是万分之一。华益民教授与冷泉港实验室Krainer教授及Ionis制药公司合于2004年开始合作研发治疗SMA的反义寡聚核苷酸药物。2007至2011年在国际著名期刊《Nature》、《Genes Development》、《American Journal of Human Genetics》、《PLoS Biology》上以第一作者发表了一系列里程碑式的研究成果。

FDA批准首个治疗SMA药物上市12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Biogen和Ionis制药联合开发的脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy， SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市。在药物研发过程中，苏州大学神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力，做出巨大的贡献。FDA在批准该药物上市的过程中启动了快速通道（fast track designation）和优先审核（priority review）资格。鉴于该基因疗法的潜力，美国FDA曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。

此外，为鼓励开发针对罕见疾病的药物，FDA也授予了其孤儿药 称号。一年之中，遗传性神经肌肉病中的两大疾病，DMD和SMA都先后拥有了FDA批准的第一个基因治疗药物，我们为DMD患者和SMA患者感到高兴，更应该看到的是，对于所有罕见病患者，2016年都意义非凡。

3.RNA可变剪接、非编码RNAs在组织发育及疾病发生中的作用。中国每年有1500万左右的新生儿诞生，这就意味着，SMA可能会给1500个家庭带来苦难。

关于华益民教授 华益民教授1987年毕业于南京师范大学、1990年获该校硕士学位，1991-1995年任安徽师范大学讲师，1998年获中山大学博士学位，先后在复旦大学、美国塔夫茨大学和麻省大学医学院从事博士后研究，2004年加入纽约冷泉港实验室、2008年提升为研究员，2013年回国任苏州大学特聘教授并兼任冷泉港实验室客座研究员。参考资料：FDA approves first drug for spinal muscular atrophyFDA guides approval of Ionis and Biogens new SMA therapyIonis, Biogen Make History With FDA Nod for Spine Disease Drug神经科学研究所华益民教授研发的治疗脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准。华教授与冷泉港Krainer教授和Ionis制药公司Bennett博士合作研发的反义寡核苷酸药物nusinersen(旧称ASO10-27,ISIS-SMNRx)2011年在世界各地启动临床试验，至2016年8月已顺利完成I型病人的3期临床试验，并在2016年年末获得FDA批准成为世界上首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物，nusinersen也是第一个剪接类核酸药物。笔者在此祝贺首款治疗SMA的新药能够顺利问世，也感谢在这款新药研发过程中挥洒了青春与汗水的科研人员们。后来科学家发现，SMA患者病情的严重程度，取决于一个叫SMN-2基因，这个基因产生的蛋白在功能上跟SMN类似，但是效果还是不如SMN，而且在体内很快就会被分解。而华益民教授是药物相关专利中的3个共同发明人之一。

在SMA患儿体内，由于SMN-1基因功能缺失，导致对运动神经元存活至关重要的SMN蛋白异常。SMA，一种常染色体隐性遗传病SMA是婴儿中常见的致死性运动神经元退化疾病，由运动神经元存活蛋白（SMN）表达量不足引起， 是一种常染色体隐性遗传病。

论文被国际英文SCI期刊引用近2000次。2.运动神经元变性的分子病理机制。

主要从事RNA生物学、运动神经元退变等领域的研究，是国际上剪接类反义核酸药物研发的开拓者之一，特别是在脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）病理机制和药物研发方面取得了多项重大突破性成果，在国际著名期刊《Nature》、《Science》、《Nature Chemical Biology》、《Genes Development》、《American Journal of Human Genetics》、《PLoS Biology》等发表20余篇开创性论文。主要研究方向：1.RNA药物研发（癌、心血管疾病、神经退行性疾病等）。

Nusinersen原名ASO10-27、ISIS-SMNRx， 2011年开始在世界各地启动临床试验。2016，基因治疗正式临床应用的元年SMA病人由于SMN1基因发生功能失活性突变不能表达正常SMN蛋白，同源的SMN2基因也只能表达少量全长SMN蛋白。在普通人群中，每个人携带致病基因的概率是1/50，如果两个致病基因的携带者结婚，他们的后代有1/4的可能患上SMA。今年9月，SareptaTherapeutics的Eteplirsen被FDA批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

2015年华益民教授与冷泉港实验室合作、通过分析Nusinersen不同治疗途径的药效又进一步在SMA机制研究中取得了重要突破，成果以苏州大学为第一单位发表在《Genes Development》。是你们的努力，让SMA患者看到了新的希望。

如今首个治疗脊髓性肌萎缩症（ SMA）的基因治疗药物也被FDA批准。因此，在患儿体内SMN-2基因的拷贝数越多，患者的病情越轻，但是不能完全避免发病。

SMA主要病例特征是脊髓前脚α运动神经元变性导致躯体和四肢肌肉逐步萎缩，最终引发呼吸衰竭由于科技的进步，基因组测序的价格从2001年的1亿美元降至如今的几千美元。

这四个研究机构分别是Broad Institute（研究预防阮病毒蛋白疾病，一种神经退化性疾病）、Utah Center for Biomedical Research（研究常见神经紊乱、精神疾病的基因多样性）、NantBioScience（研究淋巴癌的临床实验和乳腺癌疫苗的研发）以及NantKwest（研究Merkel细胞癌的疗法）。基因测序双赢的局面用经济补偿交换用户基因数据的方法可谓新潮，Genos算是实行这一方法的弄潮儿。Genos售价500美元的测试，是否能在这个方面带来深远影响我们还不得而知。该公司出售FDA认证的家用测试套装，标价499美元。

Genos断定个人基因组学一定能够蓬勃发展，只要保证用户有机会能够为重大的医学研究做出贡献，而不仅仅将这项科技用于了解自己的祖先或者生活偏好。完成测试获得结果之后，用户可以选择与四个最初的合作研究机构分享数据、参与研究。

三瓶美酒连同基因测试的最低消费为199美元。Genos向用户索取唾液样本，随后会提供基因的网络可视化模型，供用户探索自己的基因密码。

其他专家则认为提供经济补偿更像是一种操控行为。此项测试并不包含在保险计划之内。